Lysogene, société biopharmaceutique de phase 3 s’appuyant sur une plateforme technologique de thérapie génique ciblant les maladies du système nerveux central (SNC), annonce les résultats principaux de l’étude de phase 2/3 AAVance évaluant LYS-SAF302, une thérapie génique expérimentale pour le traitement de la MPS IIIA. Chez les sujets recrutés à l'âge de 30 mois (cohorte ancillaire, n=6), il a été observé une amélioration statistiquement significative du développement cognitif 24 mois post traitement comparé à l'histoire naturelle.