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Theranexus, société biopharmaceutique innovante dans le traitement des maladies neurologiques et pionnière dans le développement de candidats médicaments agissant sur l'interaction entre neurones et cellules gliales et la Fondation Beyond Batten Disease (BBDF), initient le recrutement de l'essai clinique de phase I/II évaluant BBDF-101 dans la maladie de Batten.

{akeebasubs*}  Dans le prolongement de l'obtention, mi-2021, par la Food and Drug Administration (FDA) du statut d'Investigational New Drug (IND) pour son programme BBDF-101, Theranexus recrute désormais activement des patients pour son essai clinique de phase I/II. Cet essai de 2 ans prévoit que les six patients âgés de 17 ans ou plus reçoivent pendant les 4,5 premiers mois le médicament BBDF-101 en escalade de dose, avec l'établissement de la tolérance et de la pharmacocinétique du Tréhalose, du Miglustat et de la combinaison Tréhalose/Miglustat. Les résultats de cette phase de titration seront disponibles au début du second semestre 2022.

Theranexus projette, après consultation de la FDA, de démarrer une étude de phase III pivotale fin 2022 qui comportera une cohorte pédiatrique de 30 patients avec des mesures régulières d'évaluation de la progression de la maladie et de tolérance. Il s'agira de comparer la progression sur deux ans des différents signes et symptômes chez ces patients, évaluée selon l'échelle de l'Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS, symptômes neurologiques, comportementaux, activités de la vie quotidienne, etc.), aux données d'une étude sur la progression de la maladie dans une cohorte de patients non traités suivis pendant de nombreuses années à l'Université de Rochester.

Cette étude de phase III sera conduite en collaboration avec les principaux centres de référence sur la maladie de Batten aux États-Unis, qui inclut le Texas Children's Hospital de Houston, le 4ème centre pédiatrique hospitalier le plus important aux États-Unis, du National Institute of Health et du University of Rochester Batten Center à Rochester, Etat de New York.

"C'est avec une immense reconnaissance envers les familles de nos patients et nos donateurs que nous voyons démarrer le programme clinique BBDF-101 ayant pour objectif de trouver une solution thérapeutique pour les patients souffrant de cette maladie génétique très rare. Le franchissement de cette étape majeure pour la Fondation, en collaboration avec Theranexus, est l'aboutissement enthousiasmant de près de 12 ans de travaux de recherches" conclut Craig Benson, Président du conseil d'administration de la fondation BBDF.

Cours : 3.14€

Avis positif avec objectif 5.00€

Invalidation sous 2.90€.

Risque : Moyen

Valeur spéculative

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